ਸਿਕਲ ਸੈੱਲ ਰੋਗ ਨੂੰ ਠੀਕ ਕਰਨ ਦਾ ਵਿਕਲਪ ਬਣੀ ਬੇਸ ਐਡੀਟਿੰਗ

ਨੇਚਰ ਜੈਨੇਟਿਕਸ ਜਰਨਲ ਵਿੱਚ ਪ੍ਰਕਾਸ਼ਿਤ ਇੱਕ ਤਾਜ਼ਾ ਅਧਿਐਨ ਅਨੁਸਾਰ ਸਿਕਲ ਸੈੱਲ ਬਿਮਾਰੀ (ਐਸਸੀਡੀ) ਅਤੇ ਬੀਟਾ-ਥੈਲੇਸੀਮੀਆ ਦੇ ਇਲਾਜ ਵਜੋਂ ਬੇਸ ਐਡੀਟਿੰਗ ਦੀ ਸੰਭਾਵਨਾ ਨੂੰ ਉਜਾਗਰ ਕਰਦਾ ਹੈ। ਸੇਂਟ ਜੂਡ ਚਿਲਡਰਨਜ਼ ਰਿਸਰਚ ਹਸਪਤਾਲ ਅਤੇ ਐਮਆਈਟੀ ਅਤੇ ਹਾਰਵਰਡ ਦੇ ਬ੍ਰੌਡ ਇੰਸਟੀਚਿਊਟ ਵਿਗਿਆਨੀਆਂ ਨੇ ਐਸਸੀਡੀ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੇ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਗਰੱਭਸਥ ਸ਼ੀਸ਼ੂ ਦੇ ਹੀਮੋਗਲੋਬਿਨ ਸਮੀਕਰਨ ਨੂੰ ਵਧਾਉਣ ਲਈ ਅਗਲੀ ਪੀੜ੍ਹੀ […]

Share:

ਨੇਚਰ ਜੈਨੇਟਿਕਸ ਜਰਨਲ ਵਿੱਚ ਪ੍ਰਕਾਸ਼ਿਤ ਇੱਕ ਤਾਜ਼ਾ ਅਧਿਐਨ ਅਨੁਸਾਰ ਸਿਕਲ ਸੈੱਲ ਬਿਮਾਰੀ (ਐਸਸੀਡੀ) ਅਤੇ ਬੀਟਾ-ਥੈਲੇਸੀਮੀਆ ਦੇ ਇਲਾਜ ਵਜੋਂ ਬੇਸ ਐਡੀਟਿੰਗ ਦੀ ਸੰਭਾਵਨਾ ਨੂੰ ਉਜਾਗਰ ਕਰਦਾ ਹੈ। ਸੇਂਟ ਜੂਡ ਚਿਲਡਰਨਜ਼ ਰਿਸਰਚ ਹਸਪਤਾਲ ਅਤੇ ਐਮਆਈਟੀ ਅਤੇ ਹਾਰਵਰਡ ਦੇ ਬ੍ਰੌਡ ਇੰਸਟੀਚਿਊਟ ਵਿਗਿਆਨੀਆਂ ਨੇ ਐਸਸੀਡੀ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਦੇ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ ਗਰੱਭਸਥ ਸ਼ੀਸ਼ੂ ਦੇ ਹੀਮੋਗਲੋਬਿਨ ਸਮੀਕਰਨ ਨੂੰ ਵਧਾਉਣ ਲਈ ਅਗਲੀ ਪੀੜ੍ਹੀ ਦੇ ਜੀਨੋਮ ਸੰਪਾਦਨ ਤਕਨੀਕ, ਐਡੀਨੋਸਿਨ ਬੇਸ ਐਡੀਟਿੰਗ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕੀਤੀ। ਨਤੀਜਿਆਂ ਨੇ ਦਿਖਾਇਆ ਹੈ ਕਿ ਬੇਸ ਐਡੀਟਿੰਗ ਸੀਆਰਆਈਐਸਪੀਆਰ/ਕੈਸ-9 ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦੇ ਹੋਏ ਮੌਜੂਦਾ ਜੀਨੋਮ ਸੰਪਾਦਨ ਤਰੀਕਿਆਂ ਦੀ ਤੁਲਨਾ ਵਿੱਚ ਭਰੂਣ ਹੀਮੋਗਲੋਬਿਨ ਦੇ ਉੱਚ, ਵਧੇਰੇ ਸਥਿਰ ਅਤੇ ਵਧੇਰੇ ਇਕਸਾਰ ਪੱਧਰ ਵੱਲ ਲੈ ਜਾਂਦਾ ਹੈ।

ਪਿਛਲੀ ਖੋਜ ਨੇ ਗਰੱਭਸਥ ਸ਼ੀਸ਼ੂ ਦੇ ਵਿਕਾਸ ਦੌਰਾਨ ਕਿਰਿਆਸ਼ੀਲ ਇੱਕ ਵਿਕਲਪਕ ਹੀਮੋਗਲੋਬਿਨ ਹਿੱਸੇ ਦੇ ਜੀਨ ਪ੍ਰਗਟਾਵੇ ਨੂੰ ਬਹਾਲ ਕਰਨ ਦੇ ਉਪਚਾਰਕ ਪ੍ਰਭਾਵਾਂ ਦਾ ਪ੍ਰਦਰਸ਼ਨ ਕੀਤਾ ਹੈ। ਇਸ ਅਧਿਐਨ ਵਿੱਚ, ਖੋਜਕਰਤਾਵਾਂ ਦਾ ਉਦੇਸ਼ ਗਰੱਭਸਥ ਸ਼ੀਸ਼ੂ ਦੇ ਹੀਮੋਗਲੋਬਿਨ ਜੀਨ ਨੂੰ ਸੰਪਾਦਿਤ ਕਰਨ ਲਈ ਜੀਨੋਮਿਕ ਤਕਨਾਲੋਜੀ ਵਿੱਚ ਸੁਧਾਰ ਕਰਨਾ ਸੀ। ਐਡੀਨੋਸਾਈਨ ਬੇਸ ਐਡੀਟਿੰਗ ਜਨਮ ਤੋਂ ਬਾਅਦ ਦੇ ਲਾਲ ਰਕਤਾਣੂਆਂ ਵਿੱਚ ਗਰੱਭਸਥ ਸ਼ੀਸ਼ੂ ਦੇ ਹੀਮੋਗਲੋਬਿਨ ਸਮੀਕਰਨ ਨੂੰ ਵਧਾਉਣ ਵਿੱਚ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ ਤੌਰ ‘ਤੇ ਪ੍ਰਭਾਵਸ਼ਾਲੀ ਸੀ। ਲੇਖਕ ਜੋਨਾਥਨ ਯੇਨ ਨੇ ਕਿਹਾ ਕਿ ਅਧਿਐਨ ਨੇ ਬੇਸ ਐਡੀਟਿੰਗ ਦੁਆਰਾ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤੇ ਭਰੂਣ ਦੇ ਹੀਮੋਗਲੋਬਿਨ ਦੇ ਪੱਧਰਾਂ ਵਿੱਚ ਅਰਥਪੂਰਣ ਵਾਧਾ ਦਰਸਾਇਆ। ਖੋਜ ਟੀਮ ਹੁਣ ਭਵਿੱਖ ਦੇ ਕਲੀਨਿਕਲ ਐਪਲੀਕੇਸ਼ਨਾਂ ਲਈ ਬੇਸ ਐਡੀਟਿੰਗ ਨੂੰ ਅਨੁਕੂਲ ਬਣਾਉਣ ‘ਤੇ ਕੇਂਦ੍ਰਿਤ ਹੈ।

ਇਸ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦਾ ਮੁੱਖ ਉਦੇਸ਼ ਗਰੱਭਸਥ ਸ਼ੀਸ਼ੂ ਦੇ ਹੀਮੋਗਲੋਬਿਨ ਪ੍ਰਗਟਾਵੇ ਨੂੰ ਬਹਾਲ ਕਰਨਾ ਹੈ, ਕਿਉਂਕਿ ਇਹ ਖਾਸ ਪਰਿਵਰਤਨ ਨੂੰ ਠੀਕ ਕਰਨ ਦੇ ਮੁਕਾਬਲੇ ਮੁੱਖ ਹੀਮੋਗਲੋਬਿਨ ਵਿਕਾਰ ਲਈ ਵਧੇਰੇ ਵਿਆਪਕ ਇਲਾਜ ਦੀ ਪੇਸ਼ਕਸ਼ ਕਰਦਾ ਹੈ। ਗਰੱਭਸਥ ਸ਼ੀਸ਼ੂ ਦੇ ਹੀਮੋਗਲੋਬਿਨ ਦੇ ਉਤਪਾਦਨ ਨੂੰ ਵਧਾ ਕੇ ਥੈਰੇਪੀ ਵਿੱਚ ਬਹੁਤ ਸਾਰੇ ਐੱਸਸੀਡੀ ਅਤੇ ਬੀਟਾ-ਥੈਲੇਸੀਮੀਆ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੂੰ ਲਾਭ ਪਹੁੰਚਾਉਣ ਦੀ ਸਮਰੱਥਾ ਹੈ। 

ਬੇਸ ਐਡੀਟਿੰਗ ਨੇ ਘੱਟ ਜੀਨੋਟੌਕਸਿਕ ਘਟਨਾਵਾਂ ਨੂੰ ਵੀ ਪ੍ਰਦਰਸ਼ਿਤ ਕੀਤਾ ਹੈ ਅਤੇ ਘੱਟੋ-ਘੱਟ ਅਣਚਾਹੇ ਉਪ-ਉਤਪਾਦਾਂ ਦੇ ਨਾਲ-ਨਾਲ ਸਹੀ ਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ ਤਬਦੀਲੀਆਂ ਪੈਦਾ ਕੀਤੀਆਂ ਹਨ, ਜਿਸ ਨਾਲ ਇਹ ਇੱਕ ਸੁਰੱਖਿਅਤ ਅਤੇ ਵਧੇਰੇ ਇਕਸਾਰ ਇਲਾਜ ਦਾ ਵਿਕਲਪ ਬਣ ਕੇ ਉਭਰਿਆ ਹੈ। ਫਿਰ ਵੀ ਕਲੀਨਿਕਲ ਸੈਟਿੰਗਾਂ ਵਿੱਚ ਬੇਸ ਐਡੀਟਿੰਗ ਨੂੰ ਲਾਗੂ ਕਰਨ ਤੋਂ ਪਹਿਲਾਂ ਹੋਰ ਸੁਰੱਖਿਆ ਜਾਂਚ ਅਤੇ ਅਨੁਕੂਲਤਾ ਜ਼ਰੂਰੀ ਹੈ। ਖੋਜਕਰਤਾਵਾਂ ਦੁਆਰਾ ਅਜੇ ਬੇਸ ਐਡੀਟਿੰਗ ਨਾਲ ਜੁੜੇ ਸੰਭਾਵੀ ਜੋਖਮ, ਜਿਵੇਂ ਕਿ ਆਫ-ਟਾਰਗੇਟ ਸਾਈਟਾਂ ‘ਤੇ ਜੀਨੋਮਿਕ ਡੀਐਨਏ ਜਾਂ ਆਰਐਨਏ ਵਿੱਚ ਅਣਚਾਹੇ ਬਦਲਾਅ ਆਦਿ ਦਾ ਮੁਲਾਂਕਣ ਕਰਨ ਦੀ ਲੋੜ ਹੈ।